Plasmabaserad behandling

Plasmabaserad behandling är en nödvändig behandling för över en halv miljon personer med sällsynta sjukdomar i Europa.

Varje sällsynt sjukdom påverkar relativt få patienter, men sammanlagt berör dessa sjukdomar upp till 36 miljoner personer i Europa. Dessa tillstånd har en påtaglig inverkan på individens hälsa såväl som folkhälsan. ^{1 1. The European Commission; Rare diseases. https://health.ec.europa.eu/european-reference-networks/rare-diseases_en [hämtad december 2023]. 2 2. Rare Diseases: Understanding this Public Health Priority. Eurordis.org. Dec 2009.}

Bild

> 1 miljon personer med en sällsynt sjukdom kan ha nytta av plasmabaserad behandling ^{3 3. Copenhagen Economics. The impact of plasma derived therapies in Europe. The health and economic case for ensuring sustainable supply. June 2021.}

Från givare till patient

Patienter med sällsynta sjukdomar är hänvisade till plasmadonationer från ett begränsat antal personer som har möjlighet och är villiga att vara givare. Det kan behövas upp till 1 200 plasmadonationer för att behandla en kroniskt sjuk person under ett års tid. ^{4 4. Plasma Protein Therapies: Uniquely Saving Lives. PPTA. https://www.uniquelysavinglives.org [hämtad december 2023].}

• Vanligtvis tar det upp till fyra gånger längre tid för en givare att ge plasma än att ge blod. ^{5 5. BioLife Plasma Services. Donating Plasma Questions | FAQs. https://www.biolifeplasma.com/become-a-donor/faqs [hämtad december 2023]. 6 6. American Red Cross Blood Services. First Time Blood Donors Guide. https://www.redcrossblood.org/donate-blood/how-to-donate/common-concern… [hämtad december 2023].}
• Plasmadonation är en lågriskmetod som omfattar noggranna säkerhetsåtgärder för att skydda både givare och patient. ^{3 3. Copenhagen Economics. The impact of plasma derived therapies in Europe. The health and economic case for ensuring sustainable supply. June 2021. 5 5. BioLife Plasma Services. Donating Plasma Questions | FAQs. https://www.biolifeplasma.com/become-a-donor/faqs [hämtad december 2023].}

Medicinskt behov av plasma 

för de 12 vanligaste sällsynta sjukdomarna som kan behandlas med plasmabaserad behandling.

Bild

Plasmabaserad behandling är endast tillgängligt som ett behandlingsalternativ för ~ 650 000 personer i Europa med en sällsynt sjukdom^{* 3 3. Copenhagen Economics. The impact of plasma derived therapies in Europe. The health and economic case for ensuring sustainable supply. June 2021.}

*Uppskattningsvis skulle 1 017 900 européer med de 12 vanligaste sällsynta sjukdomarna kunna ha nytta av plasmabaserad behandling. För ungefär 650 000, eller för – 65% av dessa, är plasmabaserad behandling det enda tillgängliga behandlingsalternativet (primär immunbrist = 517 800; alfa-1-antitrypsinbrist = 120 000; multifokal motorisk neuropati = 8 100).

Beroende av plasma

Europa är alltför beroende av plasma från USA vilket riskerar tillgången på plasmabaserade behandlingar för patienter.

Europas beroende av importerad plasma från USA gör att det blir känsligt för störningar i distributionskedjan, vilket hotar patienternas tillgång till plasmabaserad behandling. ^{7 7. EDQM. International Symposium on Plasma Supply Management. 2019. 8 8. European Blood Alliance and International Plasma and Fractionation Association (EBA-IPFA). Plasma-Derived Medicinal Products (PDMPs) and Plasma Supply into the Future. Amsterdam, the Netherlands, 14-15 January 2020. MRB. https://ipfa.nl/wp-content/uploads/2019/08/1_5_ROBERT-Robert_IPFA-EBA_J… [hämtad december 2023.] 9 9. Jarman H, et al. Lancet. 2018;392(10145):447-450.}

Bild

Bild

38% av Europas plasma importeras, framför allt från USA. ^{7 7. EDQM. International Symposium on Plasma Supply Management. 2019.}
62% samlas in i Europa – 38 % från allmänheten och icke-statliga organisationer, 24 % från privat sektor ^{7 7. EDQM. International Symposium on Plasma Supply Management. 2019.}

Det är av stor vikt för länder i Europa att fundera över alternativa vägar för att säkra tillgången på plasma, inklusive omvärdering av lagstiftningen runt detta. ^{10 10. PPTA. Europe Needs To Collect More Plasma. https://www.euneedsmoreplasma.com/images/files/EU%20Position%20paper_Eu… [hämtad december 2023].}

Bild

• Insamling av plasma från givare är begränsat till några få länder på grund av regler och föreskrifter. ^{3 3. Copenhagen Economics. The impact of plasma derived therapies in Europe. The health and economic case for ensuring sustainable supply. June 2021.}  Geografisk obalans och alltför stort beroende av plasma från USA riskerar den globala tillgången på plasmabaserade behandlingar. ^{7 7. EDQM. International Symposium on Plasma Supply Management. 2019. 8 8. European Blood Alliance and International Plasma and Fractionation Association (EBA-IPFA). Plasma-Derived Medicinal Products (PDMPs) and Plasma Supply into the Future. Amsterdam, the Netherlands, 14-15 January 2020. MRB. https://ipfa.nl/wp-content/uploads/2019/08/1_5_ROBERT-Robert_IPFA-EBA_J… [hämtad december 2023.] 9 9. Jarman H, et al. Lancet. 2018;392(10145):447-450.}
• Nästan två tredjedelar av världens plasmabaserade behandlingar tillverkas av plasma från USA. ^{10 10. PPTA. Europe Needs To Collect More Plasma. https://www.euneedsmoreplasma.com/images/files/EU%20Position%20paper_Eu… [hämtad december 2023].}
• I Europa är det bara fyra länder (Österrike, Tjeckien, Tyskland och Ungern) som tillåter samexistensen av både allmänna och privata insamlingscenter och kompenserar givare för utlägg och besväret kopplat till plasmagivningen. ^{3 3. Copenhagen Economics. The impact of plasma derived therapies in Europe. The health and economic case for ensuring sustainable supply. June 2021.}
• Genom att öka volymen av plasma som samlas in i Europa blir tillgången mer motståndskraftig mot ändringar i den globala efterfrågan och handeln, och säkerställer kontinuitet vid behandling av personer med sällsynta sjukdomar. ^{3 3. Copenhagen Economics. The impact of plasma derived therapies in Europe. The health and economic case for ensuring sustainable supply. June 2021.}

Plasmaekonomi

Produktionen av plasmabaserade behandlingar är komplicerad och dyr. Det finns viktiga skillnader i produktionsprocesserna mellan plasmabaserade behandlingar och andra läkemedel som påverkar tillgång och pris.

Bild

11. Key economic and value considerations in the U.S. market for plasma protein therapies. Grabowski H, Manning R. 2018. Bates White. 
4. Plasma Protein Therapies: Uniquely Saving Lives. PPTA..
12. Key Economic and Value Considerations for Plasma-Derived Medicinal Products (PDMPs) in Europe. Kluszczynski T, et al. Vintura. 

• Tillverkar av plasmabaserade behandlingar har fasta kostnader för varje liter plasma, för råmaterialet och kritiska säkerhetsprocesser, som krävs för att säkerställa hälsan för både givare och patienter. ^{12 12. Key Economic and Value Considerations for Plasma-Derived Medicinal Products (PDMPs) in Europe. Kluszczynski T, et al. Vintura. https://www.vintura.com/wp-content/uploads/2020/03/White-paper-key-econ… [hämtad december 2023].}
• Varje liter plasma innehåller olika proteiner, och därmed plasmabaserade behandlingar, i en bestämd proportion. Efterfrågan på varje protein, eller plasmabaserad behandling, varierar och är inte utbytbar. ^{13 13. Plasma Economics: How Demand for Plasma Proteins Affects Plasma Fractionation Volumes. Marketing Research Bureau. https://marketingresearchbureau.com/the-plasma-industry/#MarketDrivers [hämtad december 2023].}
• Den totala volymen av fraktionerad plasma bestäms av vilken plasmabaserad behandling som har störst efterfrågan och som därför genererar den högsta intäkten (i nuläget albumin och immunglobuliner). Plasmabaserade behandlingar med mindre efterfrågan produceras i tillräcklig mängd från de första litrarna av fraktionerad plasma, och produceras därför inte från resterande litrar. ^{13 13. Plasma Economics: How Demand for Plasma Proteins Affects Plasma Fractionation Volumes. Marketing Research Bureau. https://marketingresearchbureau.com/the-plasma-industry/#MarketDrivers [hämtad december 2023].}
• Ju lägre intäkt som genereras per liter insamlad plasma, desto svårare är det att kompensera för fasta produktionskostnader. Omvänt så innebär det att ju fler produkter som säljs från de första litrarna, desto lättare är det att kompensera dessa kostnader. ^{12 12. Key Economic and Value Considerations for Plasma-Derived Medicinal Products (PDMPs) in Europe. Kluszczynski T, et al. Vintura. https://www.vintura.com/wp-content/uploads/2020/03/White-paper-key-econ… [hämtad december 2023].}

Plasmaindustrin försöker minimera kostnaden för plasmabaserade behandlingar för att ge större tillgänglighet för patienter:

• Uppskalning: minska kostnaden genom att konsolidera den komplicerade produktionsprocessen till färre steg, i större fraktioneringsanläggningar. ^{3 3. Copenhagen Economics. The impact of plasma derived therapies in Europe. The health and economic case for ensuring sustainable supply. June 2021.}
• Omfattning: minska kostnaden genom att maximera antalet sålda plasmabaserade behandlingar från varje liter av plasma. ^{3 3. Copenhagen Economics. The impact of plasma derived therapies in Europe. The health and economic case for ensuring sustainable supply. June 2021.}
• Investera i teknikutveckling: öka effektiviteten och avkastningen från fraktioneringsprocessen. ^{12 12. Key Economic and Value Considerations for Plasma-Derived Medicinal Products (PDMPs) in Europe. Kluszczynski T, et al. Vintura. https://www.vintura.com/wp-content/uploads/2020/03/White-paper-key-econ… [hämtad december 2023].}

Plasmaindustrin

Plasmaindustrin bidrar till allmänhetens hälsa och till den europeiska ekonomin.

Plasmaindustrin bidrar till den europeiska ekonomin på tre olika sätt: ^{3 3. Copenhagen Economics. The impact of plasma derived therapies in Europe. The health and economic case for ensuring sustainable supply. June 2021.}

• Direkta effekter
  Arbetstillfällen skapas och produktionsmaterial köps in.
  Anställningar och inköp av produktionsmaterial som behövs för forskning och utveckling, fraktionering, kvalitetskontroll och distribution av plasmabaserade behandlingar.
  3,4 miljarder EUR

• Indirekta effekter
  Arbeten skapas för underleverantörer när material köps in.
  IT-tjänster, säkerhet, konstruktion, städning och transporter, medicinsk utrustning och tillbehör.
  2,5 miljarder EUR

• Förstärkt effekt
  Löneeffekter då anställda spenderar sin inkomst och givare spenderar sin kompensation.
  Livsmedel, kläder, hushållsprodukter, inköp i detaljhandeln, presenter, verktyg.
  3,8 miljarder EUR

Plasmaindustrin stödjer ny hälsorelaterad teknik som förbättrar användning av läkemedel och minskar kostnaderna för vård. Dessutom är den redo att göra mer: ^{3 3. Copenhagen Economics. The impact of plasma derived therapies in Europe. The health and economic case for ensuring sustainable supply. June 2021.}  

• Leverera fler plasmabaserade behandlingar från varje liter plasma: Rätt diagnos vid fler sällsynta sjukdomar skulle resultera i en mer effektiv användning av plasma för behandlingar där det inte finns tillgänglig behandling idag. En ökad användning skulle minska kostnaden för plasmabaserad behandling och öka antalet patienter som kan ha nytta av behandlingen. ^{3 3. Copenhagen Economics. The impact of plasma derived therapies in Europe. The health and economic case for ensuring sustainable supply. June 2021.}
• Investera i nationell infrastruktur för plasmainsamling, inklusive plasmaferes. Ändringar av nationell lagstiftning avseende plasmainsamling skulle innebära att mer infrastruktur etableras som ytterligare bidrar till den europeiska ekonomin och folkhälsan. ^{3 3. Copenhagen Economics. The impact of plasma derived therapies in Europe. The health and economic case for ensuring sustainable supply. June 2021.}

Så här tas plasmaprodukter fram

Här kan du se en film om processen att ta fram plasmaprodukter. 
 

Tillverkning av plasmaprodukter

Se en film om hur innovativa läkemedel för behandling av patienter med sällsynta och komplexa sjukdomar produceras på Takedas produktionsanläggning i Wien.