I både egen regi och i samarbete med andra arbetar vi på Takeda varje dag med att forska fram och utveckla läkemedel och behandlingar för personer med ovanliga diagnoser. Tillsammans drivs vi av målet att kunna erbjuda läkemedel som förändrar människors liv. Att utveckla ett läkemedel är en process som är både kostnads- och resurskrävande. Majoriteten av de substanser som identifieras och studeras når inte hela vägen fram till ett nytt läkemedel. Vanligtvis tar det mellan 10 och 15 år från vetenskaplig teori tills läkemedlet blir godkänt.

Bild

I modellen beskriver vi hur processen för att utveckla ett läkemedel går till, från forskning och studier till godkännande och uppföljning.

1. Forskning läkemedelskandidat

Första steget är den grundläggande forskning som är en förutsättning för att överhuvudtaget kunna påbörja utvecklingen av läkemedlet. Det är viktigt att i detalj förstå den sjukdom som läkemedlet är tänkt att användas för, att identifiera vad den tänkbara verkningsmekanismen bör rikta in sig på i behandlingen samt undersöka utvecklingsmodeller av substanser.

2. Prekliniska studier

De substanser som är tänkta att utvecklas till ett läkemedel analyseras och testas för att produkten ska bli säker och effektiv. Olika tester och experiment i laboratoriemiljö genomförs – både in vitro (cellmodeller i provrör) och in vivo (forskning på molekyler/celler i sin naturliga miljö). Tanken med de prekliniska studierna är att få en indikation på att läkemedlet är säkert och har effekt. Beslut från läkemedelsmyndigheter krävs innan det kliniska prövningsprogrammet kan starta.

3. Kliniska prövningar

De kliniska prövningarna är de sista och ofta de mest omfattande stegen, och innebär att prövningsläkemedlet testas på friska personer/patienter. Prövningarna görs i samarbete mellan företaget som utvecklat det nya läkemedlet, läkare och annan personal inom hälso- och sjukvården. 

Läkemedlet prövas i tre faser:
Fas 1. Här testas prövningsläkemedlet på en mindre grupp friska individer där man studerar hur säkert läkemedlet är (toxicitet och tolerabilitet) samt dess omsättning och effekter i kroppen. Om resultatet faller väl ut går man vidare till fas 2.

Fas 2. I fas 2 utökas gruppen och behandlingseffekten och säkerheten studeras på en homogen grupp patienter som har de aktuella symtomen. 

Fas 3. Här görs mer omfattande studier på en en större och mer varierad grupp patienter. Prövningsläkemedlet testas mot jämförbara läkemedel (standardbehandling) och i de fall det inte finns någon standardbehandling, mot placebo. I denna fas ska de tidigare resultaten bli statistiskt säkerställda. Efter denna fas utvärderas läkemedlet för godkännande av läkemedelsmyndigheter för att kunna göras tillgängligt för patienter och vården.

Efter dessa faser fortsätter man med uppföljande kliniska studier för att öka kunskapen om läkemedlet och dess användande samt fortsatt insamling av säkerhetsdata. 

4. Godkännande

För att det nya läkemedlet ska kunna registreras är det viktigt att de kliniska studierna är utformade så att de omfattar all den dokumentation som krävs för att få Europeiska läkemedelsmyndighetens (EMA) godkännande. Processen för godkännandet kan ta ett år eller mer då all dokumentation ska granskas. I Sverige är det Läkemedelsverket som slutligen godkänner läkemedlet.  

5. Uppföljning

Läkemedelsverket övervakar att läkemedel är effektiva och säkra under hela livscykeln. De som bedriver verksamhet inom hälso- och sjukvården är skyldiga att rapportera biverkningar eller kvalitetsproblem direkt till Läkemedelsverket. Möjligheten finns också att följa upp läkemedlet i registerstudier eller i registerbaserade randomiserade studier (RRCT). Kunskapen som kommer fram från sådana studier kan användas för att optimera behandlingsrutiner eller ge uppslag till nya läkemedel.